درمان کم خونی داسی شکل با مهندسی ژنتیک

محققین به تازگی اولین نتایج را در درمان بیماری کم‌خونی داسی‌شکل<Sickle-cell disease> یا سیکل سل آنمی با کمک مهندسی ژنتیک گزارش دادند. این نتایج از فقط یک بیمار که نوجوانی فرانسوی است گزارش شده که بعد از گذشت ۱۵ ماه از شروع درمان علائم بیماری وی از بین رفته و دارویی مصرف نمی‌کند.کم‌خونی داسی‌شکل نوعی بیماری وراثتی است که بیشتر در کشورهای حوزه مدیترانه و افریقا و امریکای جنوبی دیده می‌شود. در این بیماری بر اثر تغییر در ژن تولید کننده هموگلوبین شکل گلبول‌های قرمز تغییر کرده و به شکل هلال درمی‌آیند. این گلبول‌های قرمز هلالی‌شکل به یکدیگر و به جدار مویرگ‌ها چسبیده و با انسداد مسیر خون موجب بروز علائم بیماری مانند درد اندام، خستگی و تنگی نفس می‌شوند.این پسر جوان سال‌ها از درد شدید بدن و دیگر مشکلات کم‌خونی داسی‌شکل مانند عوارض ریوی و استخوانی و طحال رنج می‌برده است. محققان فرانسوی ابتدا تعدادی از سلول‌های بنیادی بیمار را از مغز استخوان وی خارج کردند. سپس از داروهای شیمی‌درمانی استفاده کردند تا تمامی سلول‌های خون ساز مغز استخوان بیمار را از بین ببرند. در مرحله بعدی با کمک نوعی ویروس ژن مربوط به هموگلوبین سالم را وارد سلول‌های بنیادی بدست آمده از بیمار کرده و این سلول‌ها را مجددا به بدن بیمار وارد کردند. این سلول‌ها در بدن بیمار به تدریج تکثیر یافته و شروع به ساختن گلبول‌های قرمز با هموگلوبین سالم کردند.

البته محققین می‌گویند این کار فقط در یک بیمار انجام شده و ۱۵ ماه زمان کوتاهی برای ارزیابی تاثیر واقعی این روش درمان است.